Rare diseases and effective treatments: Are we delivering? / Luzzatto, L., Hollak, C.E.M., Cox, T.M., Schieppati, A., Licht, C., Kaariainen, H., Merlini, G., Schaefer, F., Simoens, S., Pani, L., Garattini, S., Remuzzi, G.. - In: THE LANCET. - ISSN 0140-6736. - 385:9970(2015), pp. 750-752. [10.1016/S0140-6736(15)60297-5]
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