EnglishJunctional epidermolysis bullosa (JEB) is a severe and often lethal genetic disease caused by mutations in genes encoding the basement membrane component laminin-332. Surviving patients with JEB develop chronic wounds to the skin and mucosa, which impair their quality of life and lead to skin cancer. Here we show that autologous transgenic keratinocyte cultures regenerated an entire, fully functional epidermis on a seven-year-old child suffering from a devastating, lifethreatening form of JEB. The proviral integration pattern was maintained in vivo and epidermal renewal did not cause any clonal selection. Clonal tracing showed that the human epidermis is sustained not by equipotent progenitors, but by a limited number of long-lived stem cells, detected as holoclones, that can extensively self-renew in vitro and in vivo and produce progenitors that replenish terminally differentiated keratinocytes. This study provides a blueprint that can be applied to other stem cell-mediated combined ex vivo cell and gene therapies.
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| Data di pubblicazione: | 2017 |
| Titolo: | Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells |
| Autore/i: | Hirsch, Tobias; Rothoeft, Tobias; Teig, Norbert; Bauer, Johann W.; Pellegrini, Graziella; De Rosa, Laura; Scaglione, Davide; Reichelt, Julia; Klausegger, Alfred; Kneisz, Daniela; Romano, Oriana; Seconetti, Alessia Secone; Contin, Roberta; Enzo, Elena; Jurman, Irena; Carulli, Sonia; Jacobsen, Frank; Luecke, Thomas; Lehnhardt, Marcus; Fischer, Meike; Kueckelhaus, Maximilian; Quaglino, Daniela; Morgante, Michele; Bicciato, Silvio; Bondanza, Sergio; De Luca, Michele |
| Autore/i UNIMORE: | |
| Digital Object Identifier (DOI): | 10.1038/nature24487 |
| Rivista: | |
| Volume: | 551 |
| Fascicolo: | 7680 |
| Pagina iniziale: | 327 |
| Pagina finale: | 332 |
| Codice identificativo ISI: | WOS:000415365500032 |
| Codice identificativo Scopus: | 2-s2.0-85034437625 |
| Codice identificativo Pubmed: | 29144448 |
| Citazione: | Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells / Hirsch, Tobias; Rothoeft, Tobias; Teig, Norbert; Bauer, Johann W.; Pellegrini, Graziella; De Rosa, Laura; Scaglione, Davide; Reichelt, Julia; Klausegger, Alfred; Kneisz, Daniela; Romano, Oriana; Seconetti, Alessia Secone; Contin, Roberta; Enzo, Elena; Jurman, Irena; Carulli, Sonia; Jacobsen, Frank; Luecke, Thomas; Lehnhardt, Marcus; Fischer, Meike; Kueckelhaus, Maximilian; Quaglino, Daniela; Morgante, Michele; Bicciato, Silvio; Bondanza, Sergio; De Luca, Michele. - In: NATURE. - ISSN 0028-0836. - 551:7680(2017), pp. 327-332. |
| Tipologia | Articolo su rivista |
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