Medicina rigenerativa e nuove frontiere terapeutiche

Lo sviluppo delle colture cellulari ha messo in evidenza che le cellule adulte (non più allo stadio embrionale) potevano essere manipolate e dare origine non solo alla proliferazione, che ne aumentava il numero, ma anche al differenziamento che garantiva che quelle cellule potessero svolgere le funzioni più "specializzate" dei tessuti. Tutto ciò ha aperto prospettive completamente nuove alla medicina e si è fatta strada l'idea di costruire "pezzi di ricambio" o, comunque, imparare a trasmettere informazioni ad un tessuto danneggiato perché questo venisse riparato. La pionieristica chirurgia del cardiochirurgo C. Barnard ha dimostrato che il cuore di un individuo poteva essere trapiantato in un altro individuo; oggi questo concetto si sta sostituendo con l'idea che si può tentare di ricostruire un tessuto di un paziente in laboratorio, partendo dalle sue stesse cellule. L'uso di cellule "autologhe" (cioè dello stesso individuo e non di un donatore) per ricostruire o modificare le funzioni di un tessuto, evita tutti i problemi di rigetto e la tossicità dei farmaci che, normalmente, si somministrano per ridurre le reazioni di rigetto. La lista di tessuti che, potenzialmente, possono essere ricostruiti (o ingegnerizzati) è in crescita. Tutto ciò è dovuto in larga parte ai recenti progressi nello studio delle cellule staminali e alla individuazione delle caratteristiche biologiche uniche di queste cellule, sebbene non tutte le terapie basate sulle cellule staminali prevedano la ricostruzione del tessuto in vitro, come ad esempio alcune terapie che utilizzano le cellule staminali neuronali, ma piuttosto la stimolazione di cellule endogene. Altre terapie, inoltre, prevedono l'uso di cellule staminali geneticamente modificate per produrre sostanze con funzioni terapeutiche. Bisogna ricordare che, nonostante le aspettative, il passaggio alla applicazione clinica è stato raggiunto, ad oggi, solo in poche aree, in particolare in quelle nelle quali si era sviluppata una conoscenza più approfondita della biologia delle cellule staminali di quel distretto corporeo. I tessuti che oggi sono ricostruiti ed applicati con relativa facilità comprendono una ampia gamma di superfici epiteliali (pelle, cornea, congiuntiva e membrane mucose), tessuti scheletrici e sistema ematopoietico. Tra questi, quelli che sono stati geneticamente modificati ed utilizzati con successo per applicazione clinica, includono il sistema ematopoietico e gli epiteli. Questi sistemi sono intrinsecamente differenti nella loro capacità di autorinnovarsi, nella loro fisiologia e nella struttura fisica. La valutazione e lo studio delle diversità intrinseche ad ogni organo o sistema e la conoscenza della regolazione delle sue cellule staminali è essenziale per lo sviluppo di adeguate strategie di intervento clinico nei vari distretti corporei e nelle diverse patologie. Il capitolo descrive alcuni tra i diversi modelli possibili e alcune problematiche legate all'uso delle due branche principali della medicina rigenerativa: la terapia cellulare e la terapia genica.