The clinical course of late-onset Pompe disease is heterogeneous, and new clinical outcome measures are needed to evaluate enzyme replacement therapy (ERT).
New motor outcome function measures in evaluation of late-onset Pompe disease before and after enzyme replacement therapy / Angelini, Corrado; Semplicini, Claudio; Ravaglia, Sabrina; Moggio, Maurizio; Comi, Giacomo P; Musumeci, Olimpia; Pegoraro, Elena; Tonin, Paola; Filosto, Massimiliano; Servidei, Serenella; Morandi, Lucia; Crescimanno, Grazia; Marrosu, Giovanni; Siciliano, Gabriele; Mongini, Tiziana; Toscano, Antonio; Carubbi, Francesca. - In: MUSCLE & NERVE. - ISSN 0148-639X. - STAMPA. - 45:6(2012), pp. 831-834. [10.1002/mus.23340]
New motor outcome function measures in evaluation of late-onset Pompe disease before and after enzyme replacement therapy
CARUBBI, Francesca
2012
Abstract
The clinical course of late-onset Pompe disease is heterogeneous, and new clinical outcome measures are needed to evaluate enzyme replacement therapy (ERT).
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2012_Angelini-C._Ariatti-A._Muscle-Nerve.pdf
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Descrizione: Glycogen storage disease study
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