The clinical course of late-onset Pompe disease is heterogeneous, and new clinical outcome measures are needed to evaluate enzyme replacement therapy (ERT).

New motor outcome function measures in evaluation of late-onset Pompe disease before and after enzyme replacement therapy / Angelini, Corrado; Semplicini, Claudio; Ravaglia, Sabrina; Moggio, Maurizio; Comi, Giacomo P; Musumeci, Olimpia; Pegoraro, Elena; Tonin, Paola; Filosto, Massimiliano; Servidei, Serenella; Morandi, Lucia; Crescimanno, Grazia; Marrosu, Giovanni; Siciliano, Gabriele; Mongini, Tiziana; Toscano, Antonio; Carubbi, Francesca. - In: MUSCLE & NERVE. - ISSN 0148-639X. - STAMPA. - 45:(2012), pp. 831-834. [10.1002/mus.23340]

New motor outcome function measures in evaluation of late-onset Pompe disease before and after enzyme replacement therapy

CARUBBI, Francesca
2012

Abstract

The clinical course of late-onset Pompe disease is heterogeneous, and new clinical outcome measures are needed to evaluate enzyme replacement therapy (ERT).
2012
45
831
834
New motor outcome function measures in evaluation of late-onset Pompe disease before and after enzyme replacement therapy / Angelini, Corrado; Semplicini, Claudio; Ravaglia, Sabrina; Moggio, Maurizio; Comi, Giacomo P; Musumeci, Olimpia; Pegoraro, Elena; Tonin, Paola; Filosto, Massimiliano; Servidei, Serenella; Morandi, Lucia; Crescimanno, Grazia; Marrosu, Giovanni; Siciliano, Gabriele; Mongini, Tiziana; Toscano, Antonio; Carubbi, Francesca. - In: MUSCLE & NERVE. - ISSN 0148-639X. - STAMPA. - 45:(2012), pp. 831-834. [10.1002/mus.23340]
Angelini, Corrado; Semplicini, Claudio; Ravaglia, Sabrina; Moggio, Maurizio; Comi, Giacomo P; Musumeci, Olimpia; Pegoraro, Elena; Tonin, Paola; Filosto, Massimiliano; Servidei, Serenella; Morandi, Lucia; Crescimanno, Grazia; Marrosu, Giovanni; Siciliano, Gabriele; Mongini, Tiziana; Toscano, Antonio; Carubbi, Francesca
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Descrizione: Glycogen storage disease study
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